中新網(wǎng)北京3月12日電 (記者 趙方園)“藥進(jìn)了醫(yī)保，醫(yī)院卻開不出來；研究做出了成果，最后卻只停在論文里。”

　　這是全國政協(xié)委員、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師趙宏在接受中國新聞網(wǎng)“同心會客廳”專訪時，直言不諱點(diǎn)出的兩道梗阻。在他看來，中國創(chuàng)新藥已經(jīng)站上新的發(fā)展臺階，但要打通從實(shí)驗(yàn)室到臨床的“最后一公里”，還有幾道關(guān)口必須闖過去。

　　讓更多患者從“用得起藥”到“用上好藥”

　　今年政府工作報(bào)告提出“優(yōu)化醫(yī)藥集中采購和價(jià)格治理”。這是繼去年“優(yōu)化藥品和耗材集采政策”之后，集采工作連續(xù)第二年聚焦“優(yōu)化”。

　　談到這一表述，趙宏感觸頗深。

　　“通過集采，近年來藥品和器械的可及性大幅提高，很多原來因經(jīng)濟(jì)原因無法接受治療的病人，得以獲得及時有效的救治?！痹谒磥?，集采的價(jià)值不僅在于降低藥價(jià)，更讓臨床決策回歸了醫(yī)療本質(zhì)?！艾F(xiàn)在我們可以更多地根據(jù)病人的實(shí)際病情，而不是根據(jù)病人的經(jīng)濟(jì)因素去執(zhí)行我們的治療決策?！?/p>

　　他認(rèn)為，報(bào)告中的“優(yōu)化”二字釋放出清晰信號：集采未來不應(yīng)再是單純價(jià)格優(yōu)先，而應(yīng)進(jìn)一步強(qiáng)化質(zhì)量在評價(jià)體系中的重要性，實(shí)現(xiàn)質(zhì)量與價(jià)格并重，讓老百姓在享受低價(jià)藥品的同時，更有獲得感和安全感。

　　今年的政府工作報(bào)告還首次寫入“商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄”。趙宏認(rèn)為，這體現(xiàn)出制度設(shè)計(jì)的延展性?！叭ツ甑谝慌瘫Ｄ夸浺呀?jīng)制定，未來會有更多國產(chǎn)創(chuàng)新藥進(jìn)入，讓老百姓更早用上?！痹谒磥恚踞t(yī)保?；荆霾糠中枰鄬哟伪Ｕ象w系來支撐，這是從中國國情出發(fā)的普惠型設(shè)計(jì)。

　　中國醫(yī)藥研發(fā)，已躋身全球第一梯隊(duì)

　　今年政府工作報(bào)告首次將生物醫(yī)藥列為新興支柱產(chǎn)業(yè)。這一信號背后，是中國醫(yī)藥創(chuàng)新多年的厚積薄發(fā)。

　　“中國創(chuàng)新藥近些年迎來井噴式發(fā)展?！壁w宏說。作為一名腫瘤科醫(yī)生，他最切身的體會，就是“我們的醫(yī)療服務(wù)、醫(yī)療器械、藥品變得更加可及”。

　　在他看來，我國生物醫(yī)藥創(chuàng)新大體經(jīng)歷了三個階段：早期邊仿邊創(chuàng)，中期快速跟隨，再到如今自主創(chuàng)新?！爸袊鴮θ蜥t(yī)藥研發(fā)的貢獻(xiàn)，已經(jīng)從第三梯隊(duì)‘跟跑’、第二梯隊(duì)‘并跑’，如今穩(wěn)定躍居第一梯隊(duì)?！?/p>

　　國家藥品監(jiān)督管理局?jǐn)?shù)據(jù)顯示：2025年，我國批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥達(dá)76個，同比增長58.3%，實(shí)現(xiàn)數(shù)量與質(zhì)量的同步提升。其中，國產(chǎn)創(chuàng)新藥占比超過85%；創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易總金額突破1300億美元，創(chuàng)下歷史新高。

　　美國食品藥品管理局(FDA)局長馬蒂·馬卡里日前也公開表示，“在藥物早期研發(fā)領(lǐng)域，美國已經(jīng)落后中國?！?背后的支撐數(shù)據(jù)也很清晰：從發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)到進(jìn)入一期臨床，中國速度是美國的2到3倍；從臨床試驗(yàn)到上市獲批，是美國的2到5倍；單個參加臨床試驗(yàn)病人的成本，僅為美國的50%左右。

　　趙宏認(rèn)為，這種跨越式發(fā)展，離不開國家全鏈條、系統(tǒng)性的政策支持。在2025年全國兩會“委員通道”上，趙宏曾感概：“我們趕上了中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的好時候?！?/p>

　　一年后，他的判斷更篤定：“今年，是生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展更好的時候?！?/p>

　　打通實(shí)驗(yàn)室到臨床的“最后一米”

　　隨著我國創(chuàng)新藥加快發(fā)展，越來越多藥品在上市后又在真實(shí)臨床實(shí)踐中顯現(xiàn)出新的適應(yīng)癥、適應(yīng)人群和聯(lián)合用藥價(jià)值。這類發(fā)現(xiàn)，往往由臨床醫(yī)生在一線提出，并通過研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)加以驗(yàn)證。

　　趙宏舉了一個例子。肝癌治療領(lǐng)域，多數(shù)晚期肝癌新藥注冊臨床試驗(yàn)(廠家發(fā)起)傾向于將“門靜脈主干癌栓”的患者排除在外。但在真實(shí)世界中，有相當(dāng)比例的患者就伴有這一問題。也就是說，由于未被納入臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)證明有效的藥物，結(jié)論并不能自然推廣到這部分病人身上。

　　針對這類患者，趙宏團(tuán)隊(duì)開展了一項(xiàng)IIT研究，采用“免疫+放療”治療模式。結(jié)果令人振奮：患者中位生存期提升到18個月以上。而按現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療方案，患者中位生存期僅有7.6個月。

　　“IIT研究，可能為這批特殊病人找到更有效的治療方案?！彼f。

　　臨床中還存在這樣一種情況。趙宏指出，一個新藥如PD-1，按淋巴瘤的適應(yīng)癥上市，但常被醫(yī)生“超適應(yīng)癥”用于其他腫瘤——因?yàn)樵谡鎸?shí)世界或IIT研究中，確實(shí)觀察到了療效。

　　然而，超適應(yīng)癥使用并非長久之計(jì)：患者無法通過醫(yī)保報(bào)銷藥費(fèi)，負(fù)擔(dān)沉重；對醫(yī)生而言，也存在合規(guī)風(fēng)險(xiǎn)。

　　要讓這些在臨床實(shí)踐中被發(fā)現(xiàn)的新價(jià)值真正惠及患者，規(guī)范的路徑是：由企業(yè)重新開展注冊臨床研究，向藥監(jiān)局申請新增適應(yīng)癥。

　　問題在于，企業(yè)往往缺乏動力。

　　趙宏表示，注冊臨床研究投入高、周期長，尤其在國談已大幅降價(jià)，并且新增適應(yīng)癥面臨談判需要進(jìn)一步降價(jià)時，企業(yè)很難有積極性再去投入。

　　在國外，很多歐美國家藥品上市并不區(qū)分發(fā)起者是企業(yè)(注冊研究)還是研究者(IIT)，而主要根據(jù)研究設(shè)計(jì)是否符合GCP(藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范)標(biāo)準(zhǔn)。

　　但在國內(nèi)，這條路始終沒能走通。

　　國家衛(wèi)健委將醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的IIT界定為“不以注冊為目的”。藥監(jiān)局出臺的《已上市抗腫瘤藥物增加新適應(yīng)癥技術(shù)指導(dǎo)原則》僅停留在征求意見稿階段，并未落地。

　　這導(dǎo)致，即便IIT研究符合GCP要求、形成高質(zhì)量證據(jù)，也難以進(jìn)入新增適應(yīng)癥的審評體系。

　　于是，一批批高質(zhì)量IIT研究成果，最終只能發(fā)表在期刊上。“發(fā)完文章，就結(jié)束了?！?/p>

　　趙宏希望，在國家政策支持下，盡快推動這些科研成果轉(zhuǎn)化為真正可及的臨床產(chǎn)品，而不是只停留在論文和期刊上。

　　“讓創(chuàng)新藥發(fā)展的紅利真正落到患者身上”

　　“藥都進(jìn)醫(yī)保了，為什么醫(yī)院還開不出來？” 這是趙宏經(jīng)常聽到的患者困惑。

　　在他看來，創(chuàng)新藥“入院難”的背后，核心是醫(yī)院缺乏足夠動力。

　　一是成本負(fù)擔(dān)。創(chuàng)新藥多為生物制品，不僅采購成本較高，還需配套冷鏈儲存、基因檢測、用藥監(jiān)測等復(fù)雜管理環(huán)節(jié)。在藥品零加成政策下，醫(yī)院銷售創(chuàng)新藥無法獲得額外收益，反而要承擔(dān)這些額外成本，導(dǎo)致創(chuàng)新藥一入院就成為醫(yī)院的負(fù)擔(dān)。

　　二是考核壓力。醫(yī)院收入主要來自醫(yī)保支付，但按病組(DRG)和按病種分值(DIP)付費(fèi)、用藥占比、公立醫(yī)院國考等指標(biāo)卡在那里?！皠?chuàng)新藥就算進(jìn)了國談、價(jià)格降了，還是比傳統(tǒng)藥貴。一用，指標(biāo)就超標(biāo)?！?/p>

　　對此，趙宏提出三點(diǎn)建議：第一，針對進(jìn)入國談的創(chuàng)新藥，試點(diǎn)收取專項(xiàng)藥事服務(wù)費(fèi)，覆蓋額外成本；第二，在DRG/DIP支付中豁免考核，避免讓指標(biāo)卡住臨床使用；第三，引入商業(yè)保險(xiǎn)等多元支付，共同分擔(dān)高價(jià)創(chuàng)新藥帶來的支付壓力。

　　AI可以做“副駕駛”，方向盤必須握在醫(yī)生手里

　　談到AI+醫(yī)療，趙宏的判斷是：“未來可期，前景廣闊?！?/p>

　　但他同時強(qiáng)調(diào)，醫(yī)療場景應(yīng)用中必須堅(jiān)持“人機(jī)互動”，人對醫(yī)療決策的主導(dǎo)權(quán)不能丟?！癆I可以是副駕駛，但方向盤一定要握在醫(yī)生手里。”

　　在他看來，AI最重要的價(jià)值，是幫助破解醫(yī)療資源分布不均這一長期痛點(diǎn)，推動醫(yī)療服務(wù)供給更加均質(zhì)化?！爸袊t(yī)療資源不均衡，培養(yǎng)一名優(yōu)秀醫(yī)生需要漫長周期，但AI能在很大程度上緩解這個問題。”目前，影像輔助診斷、病理診斷、智能分診、臨床決策支持等AI應(yīng)用已逐步落地，為醫(yī)療服務(wù)提質(zhì)增效提供了助力。

　　同時，趙宏也提醒，AI在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用仍需保持謹(jǐn)慎?！澳壳暗腁I并不成熟。如果把它看成一種診斷設(shè)備或藥品，那它也應(yīng)該經(jīng)過嚴(yán)格的臨床驗(yàn)證，才能放心投入使用?！?完)